Introduzione

L’infiammazione è una componente importante nell’evoluzione patologica della fibrosi cistica. Anakinra (Kineret) è un potente farmaco antinfiammatorio somministrato per via sottocutanea, una modalità inadeguata per il trattamento cronico. La presente invenzione è una nuova polvere secca inalabile di anakinra per il trattamento dell’infiammazione nella fibrosi cistica. La preparazione ha dimostrato maggiore stabilità, efficacia e sicurezza rispetto al trattamento sistemico nei modelli animali.

Caratteristiche Tecniche

La nuova formulazione consiste in una polvere secca di anakinra destinata ad una somministrazione polmonare tramite inalatori per polveri secche DPI e viene prodotta attraverso una metodica di spray-drying, utilizzando eccipienti in grado di garantire la stabilità della proteina in fase di processo e durante lo stoccaggio. Il preparato si presenta come una polvere fine che può essere processata per essere inclusa in forme di confezionamento adeguate alla modalità di somministrazione DPI. Anakinra, quando somministrata a 10 mg/kg una volta ogni due giorni ai polmoni nei modelli CF, ha mostrato un’efficacia terapeutica migliorata ed estesa rispetto alla somministrazione sistemica giornaliera. Inoltre, anakinra inalata è ancora attiva a ¼ della dose iniziale. La proteina è strutturalmente conservata all’interno della formulazione e conserva la sua attività farmacologica in vitro immediatamente dopo la preparazione e per oltre 4 mesi se conservata in condizioni ambiente. Gli effetti collaterali periferici (neutropenia) non sono stati osservati e correlabili a livelli sierici quasi 2 volte inferiori rispetto al trattamento sistemico. Attualmente la tecnologia proposta ha raggiunto un TRL 3-4 proof-of-concept- validated in lab.

Possibili Applicazioni

• Riposizionamento di anakinra nella fibrosi cistica come farmaco antinfiammatorio;
• Trattamento dell’infiammazione cronica e acuta.

Vantaggi

• Riduzione dosaggio ed effetti collaterali sistemici;
• Maggiore compliance;
• Maggiore potenza ed efficacia;
• Effetto prolungato;
• Possibile riduzione della frequenza di somministrazione;
• Maggiore stabilità del farmaco, conservazione in condizioni ambiente.