Introduzione

L’invenzione si riferisce allo sviluppo e alla validazione di un metodo generale per la selezione diretta di domini anticorpali in grado di riconoscere e silenziare proteine intracellulari con modificazioni post-traduzionali (PTM). Le PTM costituiscono un’ampia classe di bersagli terapeutici, molto rilevanti per patologie quali cancro, infiammazione, malattie neurodegenerative.

Caratteristiche Tecniche

L’invenzione si basa sulla piattaforma PISA (Post-translational Intracellular Silencing Antibody). Gli anticorpi generati con questa tecnologia possono essere usati in ambito terapeutico e/o diagnostico, oltre che per fini di ricerca.Le PTM costituiscono un’ampia classe di bersagli terapeutici. Tali bersagli sono però attualmente inutilizzabili – così come le relative patologie intrattabili –  perché non possono essere selettivamente bloccati e validati come bersagli farmacologici neppure con i più potenti metodi genetici. Di fatto, nessuno dei farmaci ad oggi approvati dalla Food and Drug Administration (USA), colpisce una specifica PTM della corrispondente proteina bersaglio. La tecnologia brevettata supera questa difficoltà, in quanto potrà consentire di generare anticorpi specifici per proteine PTM, in particolare intracellulari; questi anticorpi possono andare a colpire la singola PTM responsabile di una determinata malattia.

Possibili Applicazioni

• Sviluppo dei bioterapeutici di nuova generazione;
• Validazione bersagli terapeutici;
• Saggi cellulari per screening;
• Metodi diagnostici di nuova generazione.

Vantaggi

• Accesso a bersagli terapeutici finora irraggiungibili;
• Precisione a livello molecolare;
• Precisione a livello subcellulare;
• Prodotti veicolabili come geni.