Introduzione

La scoperta di un nuovo e inatteso effetto nel Sistema Nervoso Centrale di un farmaco già in studio clinico come antitumorale, apre alla possibilità di agire su un target completamente nuovo per il trattamento dell’epilessia e di disordini psichiatrici caratterizzati da ipereccitabilità neuronale.

Caratteristiche Tecniche

L’epilessia è caratterizzata da una attività neuronale incontrollata e uno sbilanciamento dell’equilibrio eccitazione/inibizione. Le terapie attuali non hanno efficacia nel 30% dei pazienti che sono trattati solamente con cure palliative. Abbiamo dimostrato che un inibitore di ATR (una proteina coinvolta nella risposta al danno al DNA) riduce l’iperattività neuronale spontanea in vitro e la gravità degli episodi epilettici in vivo, in modelli preclinici. L’inibitore di ATR fu sviluppato inizialmente come un agente antiproliferativo ed è in studio clinico come trattamento dei tumori. In questa invenzione, il trattamento con l’inibitore di ATR induce uno sbilanciamento dell’equilibrio eccitazione/inibizione nei neuroni verso uno stato inibitorio e rivela come ATR possa essere un bersaglio alternativo per bloccare gli stati di ipereccitabilità neuronale. La molecola di questa invenzione può quindi diventare un candidato per il trattamento dell’epilessia resistente alle terapie, e per condizioni come ansia, depressione e schizofrenia.

Possibili Applicazioni

• Epilessia;
• Ansia;
• Depressione;
• Schizofrenia.

Vantaggi

• Riduzione degli episodi epilettici in modelli preclinici;
• La somministrazione intra-nasale riduce gli effetti sistemici;
• Il riposizionamento di un farmaco riduce il time-to-market;
• L’identificazione di un nuovo target può risolvere i problemi di resistenza alle terapie convenzionali