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Derivati calixarenici funzionalizzati per la transfezione cellulare

Gene deliveryLeganti multivalentiTransfezione cellulareVettori non-virali

Introduzione

La presente invenzione è relativa a derivati calixarenici funzionalizzati con unità di arginina o di amminoacidi guanidinilati. I composti dell’invenzione sono utili come vettori non virali ad alta efficienza e bassa tossicità per la transfezione cellulare a seguito della loro capacità di interagire non-covalentemente con acidi nucleici e di veicolarli all’interno di cellule e del loro nucleo.

Caratteristiche Tecniche

La terapia genica rappresenta una tecnica medica straordinariamente potente per il trattamento di malattie gravi come ad esempio tumori, neuropatie, affezioni cardiovascolari, patologie ereditarie. Alla base di tale tecnica vi è il trasferimento di geni, o più in generale acidi nucleici e loro mimici, all’interno delle cellule. Questo trasferimento è un processo complesso costituito da diversi passaggi, alcuni dei quali non ancora del tutto compresi, per il quale sono necessari dei vettori. I composti a base di calixareni oggetto di questo brevetto sono dei vettori non virali che agiscono in maniera molto efficiente e con tossicità trascurabile, trasportando all’interno delle cellule e del loro nucleo acidi nucleici di lunghezze variabili. Le loro prestazioni e proprietà si sono dimostrate superiori a quelle di vettori attualmente utilizzati e disponibili in commercio. La loro sintesi e purificazione si basa su procedure chimiche consolidate. Per utilizzarli è sufficiente una loro semplice miscelazione con l’acido nucleico che si intende trasferire, seguita da un breve periodo di incubazione e successiva somministrazione alle cellule. Un tempo di contatto tra cellule e formulazione di 24 ore assicura percentuali elevate di transfezione.

Possibili Applicazioni

  • Trasporto di DNA di varie lunghezze all’interno di cellule e del loro nucleo;
  • Trasporto di differenti tipi di acidi nucleici;
  • Trasposto di mimici di acidi nucleici all’interno della cellula.

Vantaggi

  • Alta efficienza di transfezione associata a tossicità limitata o trascurabile;
  • Facilità di preparazione e formulazione;
  • Riproducibilità e inequivocabile identificazione della struttura del vettore;
  • Efficacia di azione anche in assenza di «helper lipids»;
  • Non necessaria una modifica chimica del substrato da trasportare.