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Composti per patologie neurodegenerative

AutofagiaMalattia di AlzheimerMetabolismo lipidicoPatologie neurodegenerativeSmall molecules

Introduzione

Oggetto della presente invenzione è il disegno, sintesi, e valutazione farmacologica di nuove molecole a nucleo difenilmetanico, capaci di promuovere contemporaneamente l’attivazione del processo autofagico e il catabolismo lipidico, sia in vitro che in vivo. Questa duplice attività può rappresentare un innovativo approccio per il trattamento di patologie neurodegenerative, quali l’Alzheimer.

Caratteristiche Tecniche

Le patologie neurodegenerative sono caratterizzate da una progressiva e irreversibile perdita delle facoltà cognitive, che può portare alla morte. Questo processo è dovuto principalmente alla deposizione di aggregati proteici nei tessuti nervosi e ad alterazioni del metabolismo lipidico, che contribuiscono (a) a creare uno stato cronico di infiammazione e (b) all’iperattivazione di processi apoptotici a discapito dell’autofagia. Di conseguenza, un nuovo approccio terapeutico potrebbe essere l’attivazione del catabolismo lipidico e contemporaneamente la promozione del processo autofagico, che potrebbe favorire la rimozione degli aggregati proteici tossici. Le nuove molecole di sintesi promuovo entrambi gli effetti sia in vitro che in vivo, inducendo un sensibile miglioramento del quadro clinico in un modello patologico di C. elegans dell’Alzheimer.  Gli esperimenti sui nematodi di C. elegans hanno confermato i promettenti risultati ottenuti dai saggi in vitro, predisponendo ulteriori test per la validazione preclinica.

Possibili Applicazioni

  • Trattamento di patologie neurodegenerative, soprattutto Alzheimer;
  • Trattamento di forme rare di demenza (i.e. CLN);
  • Trattamento di patologie metaboliche;
  • Identificazione di candidati first-in-class.

Vantaggi

  • Approccio farmaceutico innovativo;
  • Caratterizzazione chimico-fisica, biologica e farmacologica di più di 20 molecole;
  • Utilizzo di modelli di studio originali;
  • Scarsa tossicità confermata da profiling ADME-T.