Introduzione

L’invenzione descrive e protegge nuovi acidi nucleici ad RNA chiamati aptameri in grado di inibire la DNA metiltransferasi 1 (DNMT1), enzima responsabile della metilazione del DNA, strettamente correlato allo sviluppo di tumori. L’invenzione rivendica pertanto l’uso di nuovi aptameri per il trattamento delle malattie neoplastiche.

Caratteristiche Tecniche

La metilazione del DNA è una modifica epigenetica importante nella regolazione dell’espressione genica. Diversi studi hanno stabilito un link tra l’alterata metilazione del DNA e il cancro. Pertanto lo sviluppo di inibitori specifici ed efficaci contro l’enzima della metilazione DNA metiltransferasi 1 (DNMT1), possono fornire efficaci terapie anti-cancro. Finora ci sono solo due inibitori approvati dalla FDA, che però sono poco selettivi, molto instabili e tossici. Gli aptameri sono oligonucleotidi ad alta affinità, specificità e con molti vantaggi come terapeutici. Gli inventori hanno isolato aptameri ad RNA anti-DNMT1 capaci di inibizione altamente specifica della metilazione del DNA, alta stabilità, e riduzione della vitalità cellulare, dimostrandosi efficaci ed innovativi per il trattamento del cancro, eventualmente anche inserite in apposite nanostrutture per veicolarle in maniera specifica.

Possibili Applicazioni

• Approccio terapeutico verso patologie neoplastiche;
• Possibile sviluppo di nanostrutture contenenti gli aptameri anti DNMT1 e altre molecole aptameriche in grado di riconoscere le cellule neoplastiche e permettere il rilascio degli inibitori alle cellule tumorali.

Vantaggi

• Alta affinità e specificità;
• Alta Stabilità: sono molto resistenti alla degradazione in siero (più di 48 h);
• Bassa variabilità nelle preparazioni;
• Facile produzione, modifica ed economicità;
• Sicurezza: non danno nessuna tossicità ed immunogenicità, sono adatti a somministrazioni ripetute.