• Nuova terapia per la malattia di Huntington

Contatta direttamente l'ente di riferimento per sapere di più su questa tecnologia.

Contattaci

Informazioni sul brevetto

Proprietari del brevetto

Università degli Studi di Padova

Fondazione Telethon

Universität Wien

Numero di priorità

Data di priorità

Stato del brevetto

Licenza

TRL

3

Necessità di finanziamento

€ 500K - 1M

Parole chiave

Terapia Genica, Malattia di Huntington, Malattie Neurodegenerative

Team di ricerca | Inventori

Accediper visualizzare i dati

Scarica la presentazione del progetto

Accediper scaricare il PDF

Nuova terapia per la malattia di Huntington

Biotech | Nuovi Farmaci E Terapie

Introduzione

Le malattie da poliQ sono patologie neurodegenerative rare caratterizzate da una ripetizione anomala dell’aminoacido glutammina (Q), che determina un effetto tossico della proteina mutante. L’invenzione riguarda l’attivazione di geni capaci di conferire resistenza a tale tossicità, in particolare mediante terapia genica con vettori virali o mRNA.

Looking for

Il titolare di questo brevetto è attualmente in cerca di:

Fondi di investimento

Caratteristiche tecniche

Ad oggi sono state identificate almeno 9 malattie da poliQ, tra cui la malattia di Huntington (MH). Allo stato attuale non esistono terapie per tali patologie, ma solo trattamenti sintomatici scarsamente efficaci a lungo termine. L’invenzione riguarda un nuovo approccio terapeutico in particolare per MH, che prevede l’attivazione di geni che gli inventori hanno identificato come capaci di conferire resistenza alla tossicità provocata dalla mutazione poliQ presente sul gene HTT che codifica per la proteina huntingtina. Una di queste proteine, MTF1, è in grado di ridurre significativamente le malformazioni indotte dall’espressione di HTT mutato in Zebrafish e i difetti motori in un modello murino di MH, e di ridurre la morte e la produzione di ROS in cellule neurali umane derivate da pazienti affetti da MH.

Possibili applicazioni

  • Terapia malattia di Huntington
  • Terapia malattie da poliQ: atassie spinocerebellari (SCA1, SCA2, SCA6, SCA7, SCA17; malattia di Machado-Joseph (MJD/SCA3); malattia di Huntington (HD); atrofia dentato-rubro-pallido-luisiana (DRPLA); atrofia muscolare spinale e bulbare, X-linked 1 (SMAX1/SBMA).

Vantaggi

  • Nuove terapie per le malattie da poliQ attualmente non curabili
  • Nuove terapie per la malattia di Huntington
patents-cta

Registratevi per ottenere l'accesso completo a questo e ad altri brevetti pubblicati disponibili sulla nostra piattaforma.

Registrati