• Molecola funzionale di acido nucleico modificata per il trattamento delle malattie genetiche rare

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Gene Editing, Malattie Rare

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Molecola funzionale di acido nucleico modificata per il trattamento delle malattie genetiche rare

Drug Design & Sistemi Di Trasporto | Nuovi Farmaci E Terapie

Introduzione

Gli RNA lunghi non codificanti (IncRNAs), conosciuti come SINEUP sono una nuova classe di RNA che svolgono ruoli chiave per la fisiologia delle cellule. In particolare, grazie alla loro capacità di aumentare l'efficienza della sintesi proteica, vengono usati come possibile terapia per le malattie genetiche. Finora, la somministrazione di SINEUP è stata effettuata tramite trasfezione plasmidica. Tuttavia, questo metodo è poco efficace perché richiede l'esportazione del RNA trascritto dal nucleo al citoplasma per la co-localizzazione con gli mRNA target.

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Caratteristiche tecniche

La molecola di acido nucleico funzionale dell'invenzione può essere somministrata come RNA nudo o non confezionato, o grazie ad un carrier. La composizione può includere carrier standard, come liposomi, esosomi, particelle lipidiche o nanoparticelle, che aiutano a consegnare l'RNA alla cellula target, direttamente nel citoplasma. Può anche essere somministrata come un oligoribonucleotide contenente la molecola modificata. La molecola funzionale è composta da una sequenza complementare dell'mRNA target per aumentarne la traduzione proteica e una sequenza regolatoria con un elemento SINE B2 o un suo frammento attivo. La molecola è chimicamente modificata per migliorare la stabilità e l'efficacia, sia in RNA trascritto in vitro (IVT) che in RNA trascritto nella cellula (ICT). Le modifiche possono includere 2'-O-Metil, Pseudouridina e altre, applicate co- o post-trascrizionalmente.

Possibili applicazioni

  • Trattamento di malattie associate a difetti genetici (ad es. riduzione dei livelli di proteine e/o perdita di funzioni del gene codificante)
  • Trattamento di malattie causate da una diminuzione quantitativa del normale livello proteico

Vantaggi

  • Espressione controllata grazie alla stimolazione di specifici mRNA target senza alterare l'mRNA endogeno
  • Stabilità migliorata
  • Dimensioni ridotte: Gli IVT SINEUP possono essere ridotti alla minima dimensione funzionale, facilitando il trasporto agli organi target con effetti invasivi minimi.
  • Versatilità nella somministrazione
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