Introduzione

Ad oggi, nonostante numerosi tentativi concreti, non ci sono farmaci disponibili per la cura delle malattie neurodegenerative complessivamente definite come malattie prioniche o prion-like. Attraverso questa invenzione rivoluzionaria, presentiamo una nuova classe di piccole molecole che agiscono come inibitori di SERPINA3, che sono in grado di ridurre l’accumulo di PrPSc in linee cellulari infette da prioni, rappresentando un nuovo trattamento terapeutico contro le malattie prioniche o prion-like.

Caratteristiche Tecniche

Gli attuali regimi terapeutici per i disturbi neurodegenerativi da prioni e simili ai prioni agiscono solo sui sintomi e non sulla causa principale del disturbo. I trattamenti sintomatici comprendono la somministrazione di antipsicotici, come quetiapina e clonazepam, per il trattamento del mioclono, e inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (SSRI) per il trattamento della depressione. Alla luce di ciò si propone un nuovo trattamento terapeutico, che supera i limiti dei trattamenti sintomatici e agisce direttamente sulla causa della malattia. È ora disponibile una nuova classe di piccole molecole che agiscono come inibitori di SERPINA3, in grado di ridurre l’accumulo di PrPSc nelle linee cellulari infettate da prioni. Si prevede lo sviluppo di inibitori specifici di SERPINA3 con attività nell’intervallo nanomolare. La caratterizzazione di modelli strutturali del legame delle piccole molecole con la proteina dovrebbe consentire l’identificazione di nuovi inibitori con una maggiore potenza.

Livello TRL: 4 (Tecnologia Convalidata in Laboratorio)

Possibili Applicazioni

• Trattamento delle malattie prioniche;
• Utilizzo nella composizioni farmaceutiche come inibitori di serpina3.

Vantaggi

• Terapia potenzialmente efficace per la cura delle malattie prioniche;
• Valida alternativa alla somministrazione di antipsicotici;
• Consente l’identificazione di nuovi inibitori per malattie neurodegenerative;
• Approvata riduzione della concentrazione degli agenti infettivi;