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Terapia mediata da RNA di interferenza

Demenza FrontotemporaleMalattie ereditarieMalattie neurodegenerativePiccoli RNA interferentiTerapia

Introduzione

La presente invenzione si riferisce a una terapia mediata da interferenza da RNA per malattie neurodegenerative associate ad anomalie della proteina tau associata ai microtubuli (taupatie).

Caratteristiche Tecniche

L’invenzione consiste nell’applicazione della degradazione selettiva dell’isoforma E 10+ mediante “RNA interference” (RNAi) per la correzione dello splicing alterato dell’esone 10 di MAPT, che causa accumulo della proteina in aggregati neurofibrillari ed è responsabile dell’insorgere della demenza frontotemporale con Parkinsonismo legata al cromosoma 17 (FTDP-17). Allo stato attuale non esistono cure per la FTDP-17, né per le altre taupatie.

Possibili Applicazioni

  • Terapia di malattie neurodegenerative;
  • Cura della Demenza Frontotemporale con Parkinsonismo legata al cromosoma 17;
  • Cura nelle neurodegenerazioni dovute ad alterazioni della proteina tau (taupatie).

Vantaggi

  • Tessuto-specificità dell’effetto (i piccoli RNA interferenti agiscono solo laddove l’isoforma di splicing aberrante è presente);
  • Specificità di target (ridotti effetti off-target) dovuto alla specificità dell’interazione tra acidi nucleici.