Introduzione

L’eme è cruciale in processi che forniscono energia alle cellule, comprese quelle tumorali. L’invenzione consiste in una strategia per il trattamento dei tumori, basata sul blocco del sistema “sintesi-esportazione dell’eme”, al fine di interferire con il rimodellamento energetico delle cellule tumorali necessario alla loro sopravvivenza/proliferazione/motilità e interazione con il microambiente.

Caratteristiche Tecniche

L’invenzione si basa su un bloccante del sistema “sintesi-esportazione dell’eme” per contrastare lo sviluppo della massa tumorale e potenzialmente dei vasi/nervi che la alimentano. Il bloccante è rappresentato da un inibitore, già utilizzato in clinica con altro uso, dell’enzima biosintetico dell’eme ALAS1, o da un regolatore negativo di ALAS1 o dell’esportatore di eme FLVCR1a. L’approccio non implica l’uso della chirurgia e può, quindi, essere utile anche in casi diagnosticati tardivamente, in pazienti anziani o con altre comorbidità. Inoltre, a differenza di radioterapia, crioterapia e chemioterapia, è potenzialmente selettivo per il tumore, poiché il processo bersagliato è incrementato in cellule tumorali, rendendole più dipendenti da esso rispetto a cellule normali. Infine, l’approccio non dipende dalla presenza/assenza di mutazioni specifiche, come spesso accade per le terapie mirate; pertanto, è potenzialmente applicabile su più categorie di pazienti e su diversi tipi di cancro.

Possibili Applicazioni

• Terapia anti-tumorale in vari tipi di cancro;
• Terapia anti-tumorale in pazienti oncologici che non possono beneficiare di chirurgia (anziani, pazienti con comorbidità, pazienti diagnosticati tardivamente);
• Terapia anti-angiogenica in pazienti oncologici;
• Terapia del dolore tumore-associato.

Vantaggi

• Approccio unificato contro tumore e vasi/nervi tumore-associati;
• Più opzioni per il bloccante: ALA o shRNA, ma potenzialmente anche siRNA, ASO, molecole, peptidi;
• Selettivo per il tumore;
• Somministrabile senza l’uso di dispositivi specifici;
• Applicabile a diverse categorie di pazienti oncologici.