Introduzione

L’invenzione riguarda un nuovo vettore per la terapia genica efficace terapeuticamente in quanto permette la riduzione del carico virale e/o del numero di infezioni necessarie affinché si ottenga la stessa efficacia dello stesso vettore che trasporta solo la proteina terapeutica.

Caratteristiche Tecniche

La terapia genica può essere definita come “trasferimento di materiale genetico” per la cura, la prevenzione o il miglioramento dello stato di salute del paziente. Uno dei concetti di base della terapia genica è quello di trasformare i virus in shuttle genetici in grado di recapitare il gene nelle cellule target. Fino ad una decina di anni fa, le strategie utilizzate per far giungere i geni al cervello erano molto limitate, ma di recente vi è una forte necessità di migliorare l’efficacia della terapia genica senza aumentare o cercando di diminuire gli effetti collaterali avversi.

L’invenzione riguarda un vettore modificato per la terapia genica composto da differenti codifiche di acidi nucleici e che consente di ridurre il carico virale e/o il numero di infezioni necessarie affinché si ottenga la stessa efficacia dello stesso vettore che trasporta solo la proteina terapeutica. Recentemente, il più promettente vettore di rilascio di geni nel sistema nervoso centrale (CNS) è il virus adeno-associato (AAV). Il vettore di terapia genica modificato fornisce un aumento dell’attività terapeutica rispetto allo stesso vettore prima della modifica, perché la proteina terapeutica prodotta viene veicolata al di fuori della cellula geneticamente modificata e viene assimilata in cellule che non sono geneticamente modificate, fornendo così un effetto terapeutico anche nelle cellule che non sono state modificate dal vettore, amplificando quindi l’effetto terapeutico in relazione al numero di cellule infettate.

 

Possibili Applicazioni

• Terapia genica cerebrale;
• Rilascio mirato di farmaci.

Vantaggi

• Riduzione del carico virale;
• Riduzione del numero di infezioni.