Introduzione

Il brevetto descrive la preparazione di nanosistemi costituiti da una membrana lipidica a struttura doppia con un bilayer interno ed un bilayer esterno o sistemi vescicolari asimmetrici (AVs), che risultano essere più stabili dei liposomi attualmente usati in terapia, e possiedono migliori proprietà biofarmaceutiche. Gli AVs, oggetti del brevetto, possono essere utilizzati per veicolare materiale genetico con attività terapeutica, come ad esempio geni, DNA a doppio filamento ed RNA, oligonucleotidi, miRNA, siRNA, mRNA. I campi di applicazione degli AVs sono la terapia antitumorale, i vaccini per SARS-Cov-2, il trattamento di malattie genetiche, metaboliche ed altre patologie.

Caratteristiche Tecniche

La presente invenzione è relativa a sistemi liposomiali per la veicolazione di materiale genetico identificati con il seguente acronimo (AVs). Gli AVs presentano una struttura costituita da due bilayer asimmetrici formati da: i) un bilayer interno caricato positivamente per la presenza di fosfolipidi cationici, in grado di formare complessi elettrostatici con il materiale genetico; ii) un bilayer esterno neutro o caricato negativamente e formato sia da fosfolipidi in grado di fondersi attraverso le membrane biologiche, che da polimeri idrofilici e/o amfipatici coniugati ai fosfolipidi, in grado di migliorare la stabilità e le proprietà biofarmaceutiche del sistema sopramolecolare. L’invenzione descrive, inoltre, una nuova metodica per realizzare gli AVs, partendo da due bilayer asimmetrici preparati separatamente utilizzando la metodica d’evaporazione del solvente con formazione del film fosfolipidico (TLE) e la successiva formazione di due formulazioni liposomiali auto-assemblate per ottenere gli AVs. Gli AVs possono essere utilizzati per il trattamento di patologie antitumorale, per la progettazione di vaccini innovativi per il trattamento di SARS-Cov-2, per il trattamento di patologie genetiche ed altre patologie.

Possibili Applicazioni

• Terapia genica;
• Terapia antitumorale;
• Vaccini a base di DNAi/RNAi;
• Terapia per sindrome metaboliche;
• Terapia per patologie neurodegerative;
• Terapia per patologie rigenerative di organi e tessuti.

Vantaggi

• Aumentare la veicolazione selettiva di DNAi/RNAi;
• Realizzare nanosistemi con una struttura interna carico positivamente ed una esterna neutra o rivestita da polimeri biocompatibili;
• Veicolare materiale genetico e altri farmaci naturali e/o sintetici.