Introduzione

È descritto un peptide neurotrofico per l’impiego come medicamento nel trattamento terapeutico di patologie neurodegenerative e/o infiammatorie. È inoltre descritta una composizione farmaceutica comprendente il peptide neurotrofico in un veicolo farmaceuticamente accettabile, nonché in combinazione con eventuali sostanze adiuvanti, stabilizzanti e/o conservanti.

Caratteristiche Tecniche

Gli effetti biologici del Nerve Growth Factor (NGF) sulla proliferazione e sopravvivenza neuronale e sulla crescita delle fibre nervose sono ben noti. L’impiego terapeutico di NGF soffre, però, di alcune importanti limitazioni, quali l’effetto iperalgesico e la sua suscettibilità alla degradazione mediata dalle proteasi di matrice. Il precursore pro-Nerve Growth Factor variante A (proNGF-A), variante predetta attraverso analisi bioinformatiche della sequenza genomica umana e recentemente da noi identificata in campioni di tessuto cerebrale umano (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/nuccore/MH358394), è dotato di attività biologica propria e può esercitare un effetto neurotrofico (Figura 1, 2). Viene quindi sviluppata una metodologia di produzione per proNGF-A ricombinante umano, nella forma nativa o selettivamente mutata per migliorare rese produttive e farmacocinetica, da parte di sistemi di espressione eucariotici (Figura 3).

Possibili Applicazioni

• Terapia patologie neurodegenerative;
• Terapia patologie infiammatorie;
• Terapia rigenerativa dei neurotraumi;
• Terapia delle lesioni ipossico-ischemiche del cervello.

Vantaggi

• Farmacocinetica vantaggiosa rispetto al NGF;
• Profilo di sicurezza migliore rispetto al NGF;
• Corretta glicosilazione da parte di bioreattori eucariotici;
• Potenziale mercato di riferimento di grande valore;
• Semplicità e facile trasferibilità tecnologica del protocollo di produzione.