Introduzione

La presente invenzione rientra nel campo dei trattamenti terapeutici delle malattie autoimmuni, quali la sclerosi multipla ed il diabete giovanile. Più in particolare, l’invenzione riguarda la scoperta di composti chimici a basso peso molecolare che sono in grado di legare l’enzima IDO1 e di modulare la sua funzione segnale, riprogrammando le difese immunitarie verso effetti di immunotolleranza a lungo termine.

Caratteristiche Tecniche

L’invenzione consiste nella scoperta di una nuova classe di composti chimici a basso peso molecolare aventi formula I che, mediante un legame diretto con l’enzima IDO1, possono attivare la sua funzione segnale e di conseguenza indurre una risposta di immuno–tolleranza mediata da cellule dendritiche per lunghi periodi di tempo. Tra i composti studiati, la molecola VIS-110 è stata selezionata come candidato preclinico in quanto è risultata la più efficace in esperimenti farmacologici su cellula e su modelli animali. Più in dettaglio, quando somministrata in un modello animale di sclerosi multipla (encefalomielite autoimmune sperimentale o EAE), VIS-110 si è rivelata estremamente efficace nel ridurre i sintomi della malattia in modo dose-dipendente. I composti di formula I, come la molecola VIS-110, rappresentano un’alternativa vantaggiosa ai pochi approcci terapeutici ad oggi noti per il trattamento di queste patologie croniche.

Possibili Applicazioni

• Sclerosi multipla;
• Malattie autoimmuni;
• Diabete di tipo 1;
• Oncologia;
• Co-adiuvante in terapie immunologiche.

Vantaggi

• Molecola first-in-class con meccanismo d’azione diverso dai farmaci noti;
• Somministrazione per via orale;
• Costi di produzione e formulazione vantaggiosi rispetto ai biofarmaci disponibili in terapia;
• Minori effetti collaterali associati all’induzione della risposta fisiologica di immuno-tolleranza piuttosto che immuno-soppressiva.