Introduzione

La cachessia neoplastica, riscontrata nell’80% dei diversi tipi di tumori, è una sindrome disabilitante caratterizzata da una forte atrofia muscolare, e da un forte calo del peso corporeo. Essa non è solo correlata con il peggioramento della prognosi e della risposta a terapie antitumorali, ma è considerata anche la causa di morte per insufficienza cardiaca o respiratoria, di almeno il 20% dei pazienti tumorali. Nonostante l’alta prevalenza della sindrome, attualmente non esistono trattamenti specifici che contrastino l’insorgenza e lo sviluppo della malattia. L’attuale invenzione si basa sul riposizionamento di un farmaco già utilizzato in clinica, per la prevenzione dell’atrofia muscolare e della cachessia neoplastica.

Caratteristiche Tecniche

La tecnologia oggetto del brevetto si basa sulla caratterizzazione del meccanismo farmacologico di un farmaco estensivamente usato in clinica per altre applicazioni. Sfruttando una differente via di segnalazione cellulare, i ricercatori hanno scoperto che questo farmaco è in grado di prevenire il processo di atrofia muscolare e cachessia neoplastica bersagliando in modo specifico il meccanismo di perdita muscolare. Attualmente, non esistono trattamenti specifici per la cachessia, ma solo cure palliative che non sono entrate nella routine clinica a causa dei bassi benefici ottenuti. La novità di questo studio, risiede non solo nella scoperta di un meccanismo del farmaco prima sconosciuto, ma anche nel rappresentare un trattamento che bersaglia in modo specifico l’atrofia muscolare, prevenendone anche la degenerazione neuromuscolare. Un importante vantaggio di questo studio consiste nella possibilità di estendere l’utilizzo di questo farmaco per il trattamento di tipologie di atrofie muscolari non neoplastiche, come quelle causate da immobilizzazione (sindrome da allettamento) o invecchiamento (sarcopenia), o associate a malattie con sindrome da risposta infiammatoria sistemica (SIRS), come COVID-19, AIDS, COPD, sepsi e steatosi epatica.

Possibili Applicazioni

• Trattamento della cachessia tumorale, dell’atrofia muscolare neoplastica, causata da immobilizzazione, sarcopenia, da SIRS (COVID-19, AIDS, COPD, sepsi, steatosi epatica e da alterazioni del sistema nervoso.

Vantaggi

• Identificazione del meccanismo specifico di atrofia muscolare
• Riposizionamento di un farmaco già utilizzato in clinica
• Buona compliance di somministrazione
• Possibilità di sviluppo di nuove formulazioni
• Sostituzione delle attuali cure palliative