Introduzione

La terapia genica è oggi limitata nell’applicazione clinica per la difficoltà  di veicolare il materiale genetico nelle cellule in maniera sicura ed efficiente. I dendrimeri sono una classe di composti sintetici macromolecolari altamente ramificati, che vengono proposti come vettori non virali polimerici. Strutture dendrimeriche abbinate a una o più molecole di acidi nucleici (DNA o RNA) sono dette complessi supramolecolari.

Caratteristiche Tecniche

I dendrimeri sono macromolecole sintetiche altamente ramificate con strutture ripetitive. Questi sono caratterizzati da un nucleo centrale, da strati di unità ripetitive e da gruppi terminali attivi con cariche superficiali. Le strutture dendrimeriche anfifiliche fluorurate sono capaci di assemblarsi in sistemi supramolecolari di dimensione e forma diverse. La struttura comprende una porzione idrofilica a base poliesterea. L’oggetto della presente invenzione (TRL 4) sono strutture dendrimeriche anfifiliche fluorurate capaci di auto-assemblarsi in sistemi supramolecolari di dimensione e forma diverse. Le strutture oggetto comprendono una porzione idrofobica fluorurata e una porzione idrofilica a base di poliestere. Ulteriore oggetto della presente invenzione sono i complessi supramolecolari che comprendono almeno una di dette strutture dendrimeriche e uno o più acidi nucleici.

Possibili Applicazioni

• Nanomedicina;
• Terapia genica;
• Trattamento patologie neurologiche/neurodegenerative.

Vantaggi

• Le strutture dendrimeriche proposte consentono di rendere disponibile una molteplicità di atomi di fluoro equivalenti, che permettono l’utilizzo della risonanza magnetica nucleare;
• La presenza di quattro legami eterei nel suo nucleo accelera la degradazione della molecola nell’ambiente;
• Capacità di trasfezione superiore e ridotta citotossicità rispetto ai vettori non virali lipidici.