Introduzione

L’invenzione è il peptide di origine naturale NHK1 in grado di contrastare la disfunzione mitocondriale dei motoneuroni colpiti dalla SLA. Il peptide NHK1 agisce inibendo l’accumulo sul canale VDAC mitocondriale di ammassi di proteine patologiche misfoldate, tipiche delle patologie neurodegenerative, e recupera così la vitalità dei neuroni affetti dalla malattia.

Caratteristiche Tecniche

La proteina canale VDAC riveste la superficie del mitocondrio svolgendo un ruolo fondamentale per la sua fisiologia: permette il passaggio di tutti i metaboliti e dell’ATP. Nella cellula sana la funzionalità del VDAC è modulata da molecole con cui fisiologicamente interagisce (es. esochinasi). Proteine patologiche caratteristiche di malattie degenerative (come le SOD mutate nella SLA) tendono ad accumularsi sul VDAC e ad impedire le normali interazioni di esso. In modelli in vitro e in cellulo il peptide NHK1 si è dimostrato efficace nell’impedire l’interazione tra tali molecole ed il VDAC, recuperando così la funzionalità mitocondriale e quindi la vitalità dei neuroni affetti dalla patologia.

La maggior parte delle malattie neurodegenerative (Alzheimer, Parkinson, SLA, etc.) sono accomunate dalla presenza nei neuroni colpiti dalla malattia di peptidi/proteine misfoldate e di mitocondri non funzionali.

Possibili Applicazioni

• Ambito biomedico:
  • Malattie neurodegenerative (MND);
  • Diabete;
  • Cancro.

Vantaggi

• Piccola molecola;
• Origine naturale;
• Non tossica;
• Penetra facilmente nelle cellule;
• Facilmente sintetizzabile.