Introduzione

L’attuale trattamento dell’ ipercolesterolemia e delle malattie cardiovascolari consiste in una dieta sana e/o nell’utilizzo delle statine. Con tecnologie computer-based e sintesi innovative, sono stati disegnati e realizzati nuovi composti capaci di agire su PCSK9, un target biologico diverso da quello delle statine. I nuovi composti potrebbero essere più vantaggiosi degli anticorpi monoclonali in commercio.

Caratteristiche Tecniche

Ad oggi la terapia dell’ipercolesterolemia e dell’aterosclerosi si basa su una alimentazione povera di grassi e sull’utilizzo delle statine. Tuttavia, numerosi pazienti rispondono poco a questo trattamento o hanno comorbilità che impediscono l’utilizzo di statine. Recentemente, sono stati immessi sul mercato alcuni anticorpi monoclonali (mAb) che inibiscono un nuovo target biologico noto come PCSK9 e agiscono con un meccanismo diverso dalle statine. Tuttavia, l’utilizzo degli anticorpi è costoso e richiede somministrazioni intramuscolari quindicinali, rendendo difficoltosa l’adesione alla terapia. L’invenzione descritta consiste di nuovi inibitori bi-eterociclici di PCSK9 progettati per una somministrazione orale, la cui produzione è più economica degli anticorpi. Queste innovative piccole molecole, con un ulteriore sviluppo mediante l’utilizzo di computer-aided drug design e sintesi organica innovativa, trovano applicazione come farmaci ipocolesterolemizzanti.

Possibili Applicazioni

• Trattamento dell’ipercolesterolemia;
• Prevenzione dell’infarto al miocardio;
• Trattamento dell’aterosclerosi;
• Trattamento e prevenzione delle malattie cardiovascolari.

Vantaggi

• Somministrazione orale più semplice dell’intramuscolare;
• Riduzione dei costi rispetto ai farmaci in commercio che agiscono sullo stesso target;
• Interruzione rapida del trattamento in caso di effetti collaterali, diversamente dalla terapia con anticorpi;
• Efficacia maggiore rispetto alle statine;
• Azione su un target diverso rispetto alle statine.