Introduzione

La presente invenzione riguarda la creazione di potenti cellule CAR T per il trattamento di tumori CD19+, CD20+ o CD22+, come la leucemia e le neoplasie linfoidi, che forniscono una maggiore sicurezza nella terapia di detti tumori e prevengono il mascheramento del determinante antigenico nei blasti di leucemia a cellule B CAR+. Dette Cellule CAR T sono in grado di ridurre il rischio potenziale di recidiva leucemica CD19-/CAR+, CD20-/CAR+ o CD22-/CAR+.

Caratteristiche Tecniche

La terapia con cellule CAR-T provoca una risposta clinica rapida e sostenuta ma diversi fattori possono compromettere l’efficacia e la sicurezza di tale trattamento come il rischio di recidiva, la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e l’effetto on-target off tumor. La presente invenzione propone l’utilizzo di costrutti disegnati per eliminare o minimizzare gli effetti avversi descritti, come confermato da test in vitro e in vivo. In particolare, l’utilizzo di un linker corto VL-VH e l’introduzione del gene suicida Caspasi 9 inducibile, permettono rispettivamente di regolare la proliferazione di cellule CAR T indesiderate e di ridurre l’effetto da tossicità autoimmune.

Possibili Applicazioni

• Terapia dei tumori CD19+, CD20+ o CD22+
• Terapia personalizzata

Vantaggi

• Maggiore efficacia e aumentata sicurezza del trattamento con cellule CAR T
• Controllo delle cellule leucemiche CAR+ sia in vitro che in vivo
• Possibile incremento dei pazienti eleggibili per la terapia