Introduzione

La presente invenzione riguarda un polimero biocompatibile in forma di film e nanoparticelle su cui è stato immobilizzato l’enzima β-D-N-acetilesosaminidasi A. L’immobilizzazione è in grado di aumentare la stabilità dell’enzima, che può essere così vantaggiosamente impiegato a scopo terapeutico, per lo sviluppo di una terapia enzimatica sostitutiva per la cura delle malattie di Tay-Sachs e Sandhoff, che si caratterizzano per la carenza di tale enzima.

Caratteristiche Tecniche

L’invenzione consiste nella preparazione di matrici polimeriche in forma di film e nanoparticelle sulle quali è stato immobilizzato covalentemente l’enzima β-D-N-acetilesosaminidasiA , enzima lisosomiale adibito alla degradazione del ganglioside GM2. La carenza di tale enzima provoca l’insorgenza di malattie da accumulo lisosomiale, come le malattie di Tay-Sachs e Sandhoff.

Con la presente invenzione, l’enzima è stato covalentemente immobilizzato sui diversi supporti polimerici, dopo che questi sono stati sottoposti a funzionalizzazione e attivazione. In questo modo l’enzima è risultato stabile per un tempo superiore a un anno dal momento dell’immobilizzazione. In particolare, le nanoparticelle polimeriche con l’enzima immobilizzato sono state impiegate in esperimenti in vitro per veicolare efficacemente l’enzima all’interno di cellule affette dalle patologie di Tay-Sachs e Sandhoff ripristinandone l’attività enzimatica e ponendo le basi per lo sviluppo di un’efficiente terapia enzimatica sostitutiva.

Possibili Applicazioni

• Efficace assorbimento cellulare delle nanoparticelle;
• Sviluppo di un’efficiente terapia enzimatica sostitutiva per le malattie di Tay-Sachs e Sandhoff;
• Inibizione della formazione di biofilm.

Vantaggi

• Enzima immobilizzato mantiene un’elevata attività enzimatica;
• Sistema stabile nel tempo;
• Possibilità di veicolare l’enzima all’interno di cellule.