Introduzione

L’invenzione riguarda derivati calixarenici funzionalizzati in grado di interagire e legarsi non-covalentemente con microRNA e antagomiRNA, e di trasportarli all’interno di cellule con elevata efficienza e trascurabile citotossicità. Tali composti possono essere utilizzati come vettori non-virali per la trasfezione cellulare di microRNA e antagomiRNA.

Caratteristiche Tecniche

I microRNA (miRNA) sono piccoli RNA non codificanti, regolatori dell’espressione genica nelle cellule e per questo possono essere coinvolti in numerose e gravi patologie. Di conseguenza rappresentano un importante target per lo sviluppo di terapie. Nel caso in cui la malattia è associata ad una carenza di queste molecule, risulta utile introdurre nelle cellule tali derivati o loro precursori (premiRNA). Quando invece la malattia è causata da una loro eccessiva quantità o da loro alterazioni, è utile introdurre nelle cellule dei loro antagonisti (antagomiRNA). I vettori proposti in questo brevetto sono in grado di veicolare all’interno delle cellule miRNA, premiRNA e antagomiRNA. Lo fanno in modo efficiente, con trascurabile citotossicità, evidenziando prestazioni e capacità superiori rispetto ai più comuni agenti trasfettanti disponibili commercialmente. La preparazione del formulato da veicolare è semplice e rapida e non richiede modifiche chimiche del substrato da trasfettare.

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Possibili Applicazioni

• Trasfezione efficiente di miRNA maturi;​
• Trasfezione efficiente di premiRNA;​
• Trasfezione efficiente di antagomiRNA.

Vantaggi

• Alta efficienza di trasfezione associata a tossicità limitata/trascurabile con migliori prestazioni rispetto gli attuali gold standard;​
• Facilità di preparazione e formulazione del materiale da trasfettare;​
• Efficacia di azione anche in assenza di «helper lipids»;​
• Riproducibilità e inequivocabile identificazione della struttura del vettore;​
• Non necessaria una modifica chimica del substrato da trasportare.​